GENOVÁ TERAPIE HEMOFILIE - DALŠÍ ZKLAMÁNÍ?
GENOVÁ TERAPIE HEMOFILIE - DALŠÍ ZKLAMÁNÍ?
Naše původní představy o genové terapii jako způsobu léčení dědičných chorob, přestože byly zatlačeny do pozadí aplikacemi onkologickými, zůstávají nadále předmětem výzkumu, ale i klinických zkoušek. V současnosti probíhá několik klinických studií, které se opírají jednak o použití virových vektorů, jednak o přímý přenos plazmidů obsahujících sekvenci genu faktoru VIII zkrácenou o vnitřní část odpovídající doméně B do fibroblastů pacientů. Přestože úspěšnost přenosu je nesporná, zatím se dlouhodobě nedaří udržet produkci vnesenému genu na dostatečné výši.
Klíčová slova:
genová terapie, hemofilie
Gene Therapy of Haemophilia - Next Disillusion?
Since the very beginning the evident target of gene therapy were monogenic disease, though the number of applicated protocols in the treatment by oncologic processes has become much higher now. Several clinical studies, using viral vectors or direct transfer of plasmids containing sequences of human factor VIII, from which the central part (domain B) had been deleted gave satisfactory results concerning the transfer effectivity. On the other hand the amount of factor VIII produced in recipients was decreasing and was no more detectable after one year after administration of transfected fibroblasts.
Key words:
gene therapy, hemophilias
Autoři:
R. Brdička
Působiště autorů:
Ústav hematologie a krevní transfuze, Praha
Vyšlo v časopise:
Čas. Lék. čes. 2001; : 636-639
Kategorie:
Články
Souhrn
Naše původní představy o genové terapii jako způsobu léčení dědičných chorob, přestože byly zatlačeny do pozadí aplikacemi onkologickými, zůstávají nadále předmětem výzkumu, ale i klinických zkoušek. V současnosti probíhá několik klinických studií, které se opírají jednak o použití virových vektorů, jednak o přímý přenos plazmidů obsahujících sekvenci genu faktoru VIII zkrácenou o vnitřní část odpovídající doméně B do fibroblastů pacientů. Přestože úspěšnost přenosu je nesporná, zatím se dlouhodobě nedaří udržet produkci vnesenému genu na dostatečné výši.
Klíčová slova:
genová terapie, hemofilie
Štítky
Adiktológia Alergológia a imunológia Angiológia Audiológia a foniatria Biochémia Dermatológia Detská gastroenterológia Detská chirurgia Detská kardiológia Detská neurológia Detská otorinolaryngológia Detská psychiatria Detská reumatológia Diabetológia Farmácia Chirurgia cievna Algeziológia Dentální hygienistkaČlánok vyšiel v časopise
Časopis lékařů českých
- Metamizol jako analgetikum první volby: kdy, pro koho, jak a proč?
- Metamizol v kostce a v praxi – účinné neopioidní analgetikum pro celé věkové spektrum
- Tramadol a paracetamol v tlumení poextrakční bolesti
- Kombinace metamizol/paracetamol v léčbě pooperační bolesti u zákroků v rámci jednodenní chirurgie
- Antidepresivní efekt kombinovaného analgetika tramadolu s paracetamolem
Najčítanejšie v tomto čísle
- TOXICKÉ MEGAKOLON
- KARCINÓZA MENING JAKO PRVNÍ PROJEV ADENOKARCINOMU ŽALUDKU
- GENOVÁ TERAPIE HEMOFILIE - DALŠÍ ZKLAMÁNÍ?
- CHARAKTERISTIKY GRAVIDIT, PORODŮ A NOVOROZENCŮ S NÍZKOU PORODNÍ HMOTNOSTÍČást II.