Profylaktické podávání koagulačního faktoru VIII (FVIII) je považováno za optimální formu léčby hemofilie pro pacienty bez inhibitoru. Cílem je snížení počtu krvácení.
Profylaktické podávání koagulačního faktoru VIII (FVIII) je považováno za optimální formu léčby hemofilie pro pacienty bez inhibitoru. Cílem je snížení počtu krvácení. Četné studie potvrdily účinnost profylaxe u dětí v prevenci či oddálení rozvoje hemofilické artropatie. Profylaxe se podává i u dospělých pacientů, u kterých se již artropatie rozvinula, s cílem zpomalit progresi poškození kloubu a zlepšit mobilitu pacienta a tím i kvalitu života.
Autoři ze skupiny pro studii profylaxe u hemofiliků (Prophylaxis Study Group) v předkládané práci srovnávali efekt dvou různých režimů profylaxe a rovněž terapii on-demand (při krvácení) s pravidelným profylaktickým podáváním faktoru. To vše s použitím rekombinantního faktoru ADVATE (Baxter), u kterého také studovali imunogenicitu a bezpečnost podání.
Do studie bylo zařazeno celkem 66 pacientů s hladinou FVIII ≤ 2 % (věk 7–59 let). Pacienti byli nejdříve léčeni 6 měsíců FVIII v režimu on-demand a poté byli randomizováni k profylaktické léčbě buď standardní (20–40 IU/kg obden), či dávkované dle farmakokinetické studie (20–80 IU/kg každý 3. den). Účinnost byla hodnocena pomocí anulizovaného stupně krvácení (ABR). U 22 pacientů (33,3 %) se při profylaktické léčbě nevyskytla žádná krvácivá epizoda, zatímco při režimu léčby on-demand bylo krvácení zaznamenáno u všech pacientů. ABR pro oba režimy profylaxe byl srovnatelný, ale statisticky významný rozdíl (p < 0,0001) byl v počtu krvácení mezi režimy on-demand a profylaxí. Relativní redukce mediánu ABR byla 99,4 % pro pacienty léčené profylaktickým podáváním FVIII (bez ohledu na typ režimu) ve srovnání s léčbou on-demand. Nebyl zaznamenán rozdíl ve spotřebě FVIII ani v počtu nežádoucích příhod mezi oběma režimy profylaxe, nebyl zaznamenán ani jeden případ rozvoje inhibitoru.
Oba režimy profylaktické léčby (dávkované s cílem udržení hladiny FVIII nad 1 %) byly srovnatelné v účinnosti při prevenci krvácení i v bezpečnosti a prokázaly statisticky významnou redukci krvácení ve srovnání s léčbou on-demand. Profylaxe dávkovaná dle farmakokinetické studie nabízí alternativu ke standardní profylaxi.
(eza)
Zdroj: Valentino L. A. et al. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A managment. J Thromb Haemost. 2011 Dec 28; doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x. [Epub ahead of print]
