Profylaxe se dělí do několika kategorií. Za primární profylaxi je považovaná léčba zahájená před vznikem jakéhokoliv poškození kloubu, nejpozději po prvním krvácení, ve věku do 2 let života. Sekundární profylaxe zahrnuje pravidelnou léčbu zahájenou v době kloubního poškození nebo po závažném krvácení. Terciární profylaxe indikovaná u dospělých hemofiliků má za cíl předejít život ohrožujícím krvácením a zabránit zhoršení již existujícího poškození pohybového aparátu. Obecně platí, že čím později je profylaxe zahájena, tím vyšší je riziko vzniku kloubních změn (artropatie).
Otevřená randomizovaná multicentrická studie ESPRIT ukázala, že děti s těžkou formou hemofilie A léčené profylaxí krvácely signifikantně méně než děti léčené jen při krvácení (4 vs. 12 krvácení/rok; p < 0,01). Kloubní postižení hodnocené dle rentgenových snímků bylo významnější u pacientů léčených jen při krvácení. Náklady na léčbu byly 2× vyšší ve skupině dětí léčených profylakticky.
Snaha o ještě lepší optimalizaci léčby vedla ke konceptu terapie „šité na míru“ – tedy snaze určit potřebnou dávku i frekvenci podávání dle potřeb konkrétního jedince. Individualizovaná terapie využívá sledování farmakokinetických parametrů (PK) po podání koagulačního faktoru. Tento koncept vychází ze zjištění, že poločas podávaného léku (zejména u hemofilie A) se může mezi pacienty lišit i o více než 200 % (8–28 hod.). Kalkulování dávky pouze dle váhy pacienta tak nemusí vyhovovat všem. PK umožňuje přizpůsobení léčby požadovaným aktivitám pacienta, popřípadě sladění jeho aktivit s podáním léčby. PK zabraňuje (téměř) všem krvácením. Navíc optimalizuje finanční zdroje bez omezení péče o pacienta.
Lze tedy shrnout, že profylaxe snižuje riziko krvácení a dlouhodobého poškození pohybového aparátu u dospělých i dětí. Navíc bylo prokázáno, že profylaxe zvyšuje kvalitu života. Farmakokinetika pomáhá najít medicínsky i ekonomicky ideální léčbu pro každého jednotlivce s hemofilií.
(eza)
Zdroj: Blatný J. Medicínské i ekonomické aspekty optimalizace léčby dětí s hemofilií. Oddělení dětské hematologie FN Brno, 2015.
