A review on allogeneic stem cell transplantation for newly diagnosed pediatric acute myeloid leukemia

A review on allogeneic stem cell transplantation for newly diagnosed pediatric acute myeloid leukemia

Denise Niewerth, Ursula Creutzig, Marc B. Bierings, Gertjan J.L. Kaspers

Department of Pediatric Oncology/Hematology, VU University Medical Center, Amsterdam, The Netherlands; Department of Pediatric Hematology/Oncology, University of Muenster, Muenster, Germany; and Wilhelmina Children’s Hospital, University Medical Center Utrecht, Utrecht, The Netherlands

Blood, 30 September 2010, Vol. 116, No. 13, pp. 2205-2214

Práce představuje rozsáhlý aktualizovaný přehled studií zaměřených na otázku, zda alotransplantace kmenových krvetvorných buněk (allo-SCT) u nově diagnostikovaných AML u dětí je lepším terapeutickým postupem než samotná chemoterapie. Podobná analýza byla provedena v r. 2002. V té době byla allo-SCT v první kompletní remisi (CR1) doporučována v Evropě pro většinu pacientů s výjimkou pacientů s nízkým rizikem, je-li k dispozici shodný sourozenecký dárce. Přesto zůstává kontroversní stanovisko, zda allo-SCT je lepší než chemoterapie u dětí s nově diagnostikovanou AML. Léčba dětí s AML se v posledních letech významně zlepšila, především díky účinnější chemoterapii a lepší podpůrné péči. V současné době dosahuje až 90 % všech pacientů remisi a 60 až 65 % dlouhodobé přežití. Zůstává otázka, zda pacienti se standardním rizikem mají prospěch z allo-SCT po dosažení první kompletní remise v době efektivní chemoterapie. Autoři v podrobném přehledu sumarizují zkušenosti a názory ze studií 11 velkých pracovních skupin a jejich studií (AIEOP -⁠ The Associazone Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica; BFM –⁠ The Berlin-Frankfurt-Műnster Group; Children´s Cancer Group USA; Dutch Childhood Oncology Group; European Organization for Research and Treatment of Cancer Children Leukemia Group; Leucémie Aiguë Myéloblastique Infant; Nordic Society of Pediatric Hematology and Oncology; Pediatric Oncology Group USA, St. Jude Children’s Hospital; The Tokyo Children´s Cancer Study Group; United Kingdom Medical Research Council). Autoři se zabývají řadou aspektů k základní otázce, včetně počtu pacientů, u nichž allo-SCT přinesla signifikantní benefit, dále toxicity tohoto postupu a nákladové efektivity. Souborně konstatují, že názory zůstávají v mnohém ještě otevřené. Výsledky léčby AML pomocí allo-SCT v kontextu se současnou účinností chemoterapie a stratifikací pacientů dovolují tyto závěry: Většina nedoporučuje allo-SCT u dětských pacientů s nízkým rizikem choroby v první kompletní remisi. Efektivita u pacientů s vysokým rizikem není známá. U pacientů se standardním rizikem je allo-SCT používána v některých, ne v jiných studiích. Další výzkumné práce by měly být zaměřeny na podskupiny, u kterých by benefit z allo-SCT mohl dále zlepšit prognózu pediatrické AML.

Prof. MUDr. Otto Hrodek, DrSc.