Nádej pre pacientov so zriedkavo sa vyskytujúcimi ochoreniami – „orphan“ lieky
Nádej pre pacientov so zriedkavo sa vyskytujúcimi ochoreniami – „orphan“ lieky
Práca sa zaoberá problematikou zriedkavo sa vyskytujúcich ochorení s prevalenciou nižšiou ako 5 chorých na 10 000 obyvateľov. Uvádza aktivity, ktoré umožňujú zabezpečiť vo zvýšenej miere výskum, vývoj a registráciu liekov na liečbu týchto ochorení, ktoré sa nazývajú „orphan“ lieky alebo „lieky siroty“. Oboznamuje s legislatívou Európskej únie platnou od roku 2000, ktorá podporuje vývoj „orphan“ liekov. V práci sa definujú „orphan“ lieky a uvádza sa postup dezignácie a zaradenia do registra „orphan“ liekov. Popisujú sa stimuly, ktoré sa už päť rokov úspešne realizujú na európskej úrovni hlavne v predregistračnej fáze vývoja „orphan“ liekov, ale aj v priebehu registrácie a po uvedení týchto liekov do klinickej praxe. V závere práce sa uvádza prvých 20 „orphan“ liekov, ktoré boli do apríla 2005 zaregistrované a rozoberá sa skutočná dostupnosť „orphan“ liekov v jednotlivých členských štátoch Európskej únie.
Kľúčové slová:
„orphan“ lieky, zriedkavo sa vyskytujúce choroby, dezignácia, Európska únia.
Chance for Patients with Rare Diseases – „Orphan” Medicinal Products
Rare diseases are defined as those affected less than five in every 10 000 person in European Union. The purpose of this paper is to present activities, which make possible to stimulate research development and marketing of appropriate medicine for tretment of rare disease, named „Orphan” medicinal products. EU „Orphan” medicinal products legislation which entered into force in April 2000 is described. Definition of „Orphan” medicinal products as well as the procedure of designation and placing the products into the Community register is presented. Those incentives to industry are described, which are already five years very well implemented oh the European level mostly on the preauthorisation phase of „Orphan” medicinal products development, but also in the registration process as well as the post-authorisation phase. Finaly, the first twenty „Orphan” medicinal products, which have been given positive opinion in the Community for the grant of a marketing authorisation till April 2005 are mentioned in this work. The real availability of „Orphan” medicinal products in the particular EU member states is analysed.
Key words:
„Orphan” medicinal products, rare diseases, designation, European Union.
Autoři:
M. Kuželová 1; K. Kubáčková 2,4; M. Palágyi 1,3; M. Šmíd 4
Působiště autorů:
Katedra farmakológie a toxikológie FaF UK, Bratislava, SR
1; Radioterapeuticko-onkologické oddělení FNM, Praha
2; Oddelenie EÚ procedúr, Sekcia registrácie, ŠUKL, Bratislava, SR
3; SÚKL, Praha
4
Vyšlo v časopise:
Čas. Lék. čes. 2006; 145: 296-300
Kategorie:
Přehledový článek
Souhrn
Práca sa zaoberá problematikou zriedkavo sa vyskytujúcich ochorení s prevalenciou nižšiou ako 5 chorých na 10 000 obyvateľov. Uvádza aktivity, ktoré umožňujú zabezpečiť vo zvýšenej miere výskum, vývoj a registráciu liekov na liečbu týchto ochorení, ktoré sa nazývajú „orphan“ lieky alebo „lieky siroty“. Oboznamuje s legislatívou Európskej únie platnou od roku 2000, ktorá podporuje vývoj „orphan“ liekov. V práci sa definujú „orphan“ lieky a uvádza sa postup dezignácie a zaradenia do registra „orphan“ liekov. Popisujú sa stimuly, ktoré sa už päť rokov úspešne realizujú na európskej úrovni hlavne v predregistračnej fáze vývoja „orphan“ liekov, ale aj v priebehu registrácie a po uvedení týchto liekov do klinickej praxe. V závere práce sa uvádza prvých 20 „orphan“ liekov, ktoré boli do apríla 2005 zaregistrované a rozoberá sa skutočná dostupnosť „orphan“ liekov v jednotlivých členských štátoch Európskej únie.
Kľúčové slová:
„orphan“ lieky, zriedkavo sa vyskytujúce choroby, dezignácia, Európska únia.
Štítky
Adiktológia Alergológia a imunológia Angiológia Audiológia a foniatria Biochémia Dermatológia Detská gastroenterológia Detská chirurgia Detská kardiológia Detská neurológia Detská otorinolaryngológia Detská psychiatria Detská reumatológia Diabetológia Farmácia Chirurgia cievna Algeziológia Dentální hygienistkaČlánok vyšiel v časopise
Časopis lékařů českých
- Metamizol jako analgetikum první volby: kdy, pro koho, jak a proč?
- Kombinace metamizol/paracetamol v léčbě pooperační bolesti u zákroků v rámci jednodenní chirurgie
- Tramadol a paracetamol v tlumení poextrakční bolesti
- Fixní kombinace paracetamol/kodein nabízí synergické analgetické účinky
- Antidepresivní efekt kombinovaného analgetika tramadolu s paracetamolem
Najčítanejšie v tomto čísle
- Purkyňova vlákna převodního systému srdce – historie a současnost Purkyňových objevů
- Larva migrans cutanea
- Trvalá kardiostimulace v léčbě srdečního selhání
- Endarterektomie plicních tepen – chirurgická léčba chronické tromboembolické plicní hypertenze