Mukopolysacharidózy (MPS) patří mezi lysosomová střádavá onemocnění s typicky multisystémovým postižením – od kraniofaciální dysmorfie a skeletálních změn přes kardiální komplikace až po neurologické symptomy. Přestože jde převážně o dětské pacienty s často závažnou prognózou, možnosti léčby se v posledních letech výrazně rozšířily: od transplantace hematopoetických kmenových buněk přes enzymovou substituční terapii až po rozvíjející se genové přístupy. MUDr. Robert Šáhó z Kliniky pediatrie a dědičných poruch metabolismu 1. LF UK a VFN v Praze,…
Zvýšte si kvalifikáciu online z pohodlia domova
Nemáte účet? Registrujte sa
Zadajte e-mailovú adresu, s ktorou ste vytvárali účet. Budú Vám na ňu zasielané informácie k nastaveniu nového hesla.
