Subkutánna substitúcia imunoglobulínov u Ig-naivných pacientov s PID – dostupné údaje o účinnosti a bezpečnosti

Hodnotené štúdie

Z databáz MEDLINE, Embase, BioSciences Information Service a Cochrane Library bolo vybraných 16 štúdií hodnotiacich účinnosť, bezpečnosť, kvalitu života a dávkovací režim subkutánnej substitučnej imunoglobulínovej terapie (SCIG) u Ig-naivných pacientov s PID. Šlo o 1 prospektívnu jednoramennú štúdiu, 14 retrospektívnych kohortových štúdií a 1 prierezovú štúdiu o 14 až 15 327 subjektoch. V 5, resp. 2 štúdiách šlo iba o dospelých alebo iba detských pacientov. 

Výsledné zistenia

Celkovo v 7 štúdiách bol uvedený dávkovací režim SCIG. Najčastejšie bola podávaná nasycovacia dávka 100 mg/kg pod lekárskym dohľadom a následne 1× týždenne dávka 100 mg/kg v domácom prostredí. V inej štúdii bola priemerná dávka Ig 160 mg/kg à 1 týždeň či 400 mg/kg à 4 týždne.

Z hľadiska účinnosti SCIG boli sledované 3 parametre − hladina IgG, incidencia infekcií a potreba antibiotickej liečby:

• Hladina IgG bola skúmaná celkovo v 8 štúdiách. Priemerná hladina IgG pred začatím terapie SCIG sa u Ig-naivných pacientov pohybovala v rozmedzí 1,7 − 6,6 g/l, u už intravenózne substituovaných chorých dosahovala až 8,5 g/l. V jednej z hodnotených štúdií došlo po 12 mesiacoch terapie k zvýšeniu hladiny na 11,3, resp. 11,8 g/l.
• Incidenciou infekcií sa zaoberali celkovo 4 štúdie, pričom počas terapie SCIG došlo k jej signifikantnému zníženiu – v jednej štúdii (n = 18) napr. z 4,73 na 3,95/rok u Ig-naivných pacientov, v inej (n = 102) napr. z 3,69 na 0,52/rok.
• Celkovo 6 štúdií ďalej skúmalo potrebu antibiotickej terapie, ktorá bola signifikantne redukovaná tak u Ig-naivných, ako aj u pacientov už liečených IVIG.

Bezpečnosť SCIG bola hodnotená celkovo v 5 štúdiách. Nežiaduce príhody boli mierne až stredne závažné aj u Ig-naivných pacientov, väčšinou šlo o reakciu v mieste vpichu, t. j. erytém, opuch, bolestivosť alebo lokálny dyskomfort.

Kvalitou života sa v neposlednom rade zaoberali celkovo 3 štúdie, pričom jej zlepšenie vo viacerých doménach podľa dotazníka SF-36 udávalo niekoľko mesiacov po začatí liečby väčšie percento pacientov, ktorí začali terapiu SCIG, než chorých, ktorým bola nasadená liečba IVIG.

Záver

Doposiaľ bolo publikované iba obmedzené množstvo štúdií skúmajúcich účinnosť a bezpečnosť SCIG u Ig-naivných pacientov. Údaje z dostupných štúdií naznačujú, že klinické výsledky sú u nich porovnateľne priaznivé ako u pacientov doposiaľ na intravenóznej imunoglobulínovej liečbe.

(mafi)

Zdroj: Anderson-Smits C., Park M., Bell J. et al. Subcutaneous immunoglobulin use in immunoglobulin-naive patients with primary immunodeficiency: a systematic review. Immunotherapy 2022; 14 (5): 373–387, doi: 10.2217/imt-2021-0265.

VV-MEDMAT-88287, jún 2023