Pacienti s humorálnou imunodeficienciou sú indikovaní na imunoglobulínovú substitučnú liečbu. Nižšie prezentovaná štúdia zahŕňa dáta z reálnej klinickej praxe týkajúce sa najnovšieho spôsobu substitúcie (t. j. facilitovaného subkutánneho podania) u detských pacientov.
Do nemeckej multicentrickej retrospektívnej štúdie1 bolo medzi májom 2019 a októbrom 2020 zahrnutých celkovo 30 pacientov (53,3 % chlapcov) mladších ako 18 rokov s imunodeficienciou, a to tak primárnou (PID; n = 26; najčastejšie s bežnou variabilnou imunodeficienciou), ako aj sekundárnou (SID; n = 4; po transplantácii kostnej drene alebo kmeňových buniek), ktorí absolvovali počas ≥ 6 mesiacov facilitovanú subkutánnu imunoglobulínovú terapiu (fSCIG). Celkovo 14 (46,7 %) z nich bolo mladších ako 12 rokov, zvyšných 16 (53,3 %) bolo vo veku 12 – 18 rokov.
Pred začatím liečby pomocou fSCIG užívala väčšina z nich (n = 23) iný substitučný imunoglobulínový preparát – celkovo 12 pacientov s PID bolo liečených ≥ 1 subkutánnym preparátom a ďalších 12 (9 s PID a 3 so SID) ≥ 1 intravenóznym. U pacientov s PID sa liečba fSCIG začala väčšinou na ich prianie, v prípade chorých so SID šlo spravidla o odporučenie lekára.
Hodnotený bol spôsob podávania infúzie, tolerancia a bezpečnosť liečby.
U väčšiny pacientov (90 %) bola prvá infúzia podaná v zdravotníckom zariadení, do 6 mesiacov už prebiehala liečba všetkých v domácom prostredí. Väčšina adolescentov (12/16) zvládala aplikáciu sama, deťom (12/14) infúziu podávala spravidla ošetrujúca osoba.
Po 6 mesiacoch bola dosiahnutá cieľová dávka u všetkých pacientov. U adolescentov (nie u detí mladších ako 12 rokov) bolo v priebehu liečby pozorované zvýšenie objemu aj rýchlosti infúzie. Priemerný čas trvania infúzie bol 104 minút, aplikácia prebiehala väčšinou do rovnakého miesta každé 3 – 4 týždne (96,7 %). Neboli hlásené žiadne technické problémy s aplikáciou, nebolo ani nutné prerušovať podanie alebo spomaľovať rýchlosť infúzie. Po 6 mesiacoch boli infúzie podávané u väčšiny pacientov v presne stanovený deň (67,9 %) alebo v priebehu ± 1 – 3 dní (32,1 %).
U žiadneho pacienta nebola vyžadovaná premedikácia. V súvislosti s prvým podaním došlo celkovo u 4 pacientov v priebehu 72 hodín k miernej lokálnej zápalovej reakcii v mieste vpichu. Počas 6 mesiacov užívania boli hlásené lokálne nežiaduce reakcie u 6 a systémové (horúčka, vracanie a kašeľ) u 2 pacientov; v žiadnom z prípadov nešlo o závažnú nežiaducu reakciu.
Hladina IgG bola po 6 mesiacoch u všetkých pacientov, u ktorých boli tieto dáta dostupné (n = 12), hodnotená ako uspokojivá.
Počas prvých 6 mesiacov liečby absolvovali účastníci v priemere 2 tréningové aplikácie v zdravotníckom zariadení a 1 v domácom prostredí. Spôsob aplikácie, znášanlivosť a účinnosť liečby hodnotilo po 6 mesiacoch ako dobré či veľmi dobré 96,4 %, 82,1 % a 89,3 % ošetrujúcich lekárov.
Táto štúdia podporuje facilitovanú subkutánnu imunoglobulínovú liečbu u detských pacientov s imunodeficienciou, ktorá vykazuje dobrú toleranciu aj bezpečnosť. Na rozdiel od konvenčnej subkutánnej liečby umožňuje dlhší časový interval (3 – 4 týždne) medzi podaním jednotlivých infúzií v domácom prostredí.
(mafi)
Zdroj: Baumann U., Fasshauer M., Pausch C. et al. Facilitated subcutaneous immunoglobulin use in pediatric patients with primary or secondary immunodeficiency diseases. Immunotherapy 2022; 14 (2): 135–143, doi: 10.2217/imt-2021-0167.
VV-MEDMAT-106204, dátum prípravy: 31. 5. 2024.
