Dlhodobá účinnosť, bezpečnosť a znášanlivosť normálneho ľudského IgG s facilitovanou absorpciou u pacientov s humorálnymi imunodeficienciami
Liečba pacientov s humorálnymi imunodeficienciami je dlhodobá, a preto by mala byť nielen účinná, ale aj bezpečná a dobre tolerovaná. Nižšie prezentujeme výstupy z talianskej štúdie z reálnej klinickej praxe hodnotiace účinnosť, bezpečnosť a znášanlivosť ľudského imunoglobulínu pre facilitované subkutánne podanie a spokojnosť pacientov s touto terapiou.
Metodika a priebeh štúdie, hodnotená populácia
Do retrospektívnej monocentrickej štúdie bolo zaradených celkovo 30 dospelých pacientov (17 žien a 13 mužov; priemerný vek 40 rokov) s primárnou humorálnou imunodeficenciou (n = 25; najčastejšie bežnou variabilnou imunodeficienciou [CVID] či deficitom podtried IgG) alebo so sekundárnou symptomatickou humorálnou imunodeficienciou, resp. hypogamaglobulinémiou (3 pacienti s hematologickou malignitou a 2 so solídnym tumorom). Títo chorí absolvovali medzi septembrom 2014 a decembrom 2019 subkutánnu substitučnú terapiu normálnym ľudským imunoglobulínom s rekombinantnou hyaluronidázou podporujúcou absorpciu z podkožia (fSCIG). Priemerný čas od stanovenia diagnózy do vstupu do štúdie bol 40,5 mesiaca (6,8 – 89,8). Sérová hladina IgG bola stanovená na začiatku štúdie, po 3 mesiacoch terapie a následne každých 6 – 12 mesiacov.
Celkovo 23 pacientom bol prípravok podávaný každé 4 týždne, 5 pacientom každé 3 týždne a 2 pacientom každé 2 týždne (priemerný interval podávania 3,7 ± 0,6 týždňa). Medián týždennej dávky bol 7,5 g (6,3 – 7,7 g), resp. 98,0 mg/kg telesnej hmotnosti/týždeň (86,3 – 113,6 mg/kg). Medián mesačnej dávky tak bol 25 g.
Hodnotila sa účinnosť (frekvencia najmä bakteriálnych infekcií), bezpečnosť (výskyt nežiaducich príhod) a znášanlivosť (reakcia v mieste vpichu) substitučnej terapie a spokojnosť pacientov s liečbou (podľa vyplneného dotazníka).
Výsledky
Celkovo 23 pacientov (88 %) prekonalo v priebehu 12 mesiacov trvania terapie aspoň 1 infekčné ochorenie (šlo o 19 chorých s primárnou a 4 so sekundárnou imunodeficienciou). Najčastejšie išlo o nazofaryngitídu (s početnosťou 11/rok), ďalej bronchitídu (8/rok), sinusitídu (5/rok), urogenitálnu infekciu (4/rok), hnačku (3/rok), rinitídu (3/rok), otitídu (1/rok) a mukokutánnu infekciu (1/rok). Priemerná sérová hladina IgG pred začatím substitúcie bola 4,17 g/l. Dosiahnutá cieľová hladina bola následne stabilná po celý čas substitúcie.
Celkovo 6 pacientov (20 %) hlásilo nežiaducu udalosť (NU) súvisiacu s terapiou – v 5 prípadoch išlo o NU stredne závažnú (febríliu a cefaleu) a v 1 prípade o miernu (únavu). 3 pacienti (10 %) udávali lokálnu reakciu v mieste vpichu (erytém, pruritus, induráciu, bolestivosť). Žiadny z pacientov však terapiu kvôli nežiaducej udalosti alebo lokálnej reakcii neukončil.
Spokojnosť, čo sa týka účinnosti, udávalo 88,8 % pacientov, čo sa týka minima nežiaducich príhod 73,5 %. Za komfortnú považovalo aplikáciu prípravku fSCIG celkovo 85,0 % pacientov. Celkovo spokojných s terapiou ich bolo 92,9 %.
Záver
Prípravok fSCIG vykazuje dlhodobú účinnosť (zníženie frekvencie infekčných ochorení) a dobrú znášanlivosť (mierne až stredne závažné nežiaduce udalosti a lokálne reakcie v mieste vpichu) u pacientov s primárnou aj sekundárnou imunodeficienciou. Jeho výhodou je takisto možnosť domácej aplikácie, ktorá znižuje dopad ochorenia na bežný život pacienta.
(mafi)
Zdroj: 1. Angelotti F., Capecchi R., Giannini D. et al. Long-term efficacy, safety, and tolerability of recombinant human hyaluronidase-facilitated subcutaneous infusion of immunoglobulin (Ig) (fSCIG; HyQvia) in immunodeficiency diseases: real-life data from a monocentric experience. Clin Exp Med 2020; 20 (3): 387 – 392, doi: 10.1007/s10238-020-00633-4.
Skrátená informácia o lieku HyQvia TU
C-ANPROM/SK/PO/0010 Február 2023
Páčil sa Vám článok? Radi by ste sa k nemu vyjadrili? Napíšte nám − Vaše názory a postrehy nás zaujímajú. Zverejňovať ich nebudeme, ale radi Vám na ne odpovieme.
