Úroveň léčby hemofilie v dětském věku předurčí další život hemofilika. Podaří-li se díky efektivní a moderní terapii zabránit poškození pohybového aparátu dítěte, má šanci na normální život i v dospělosti.
Použití profylaxe (preventivního podávání koncentrátů chybějících faktorů krevního srážení) významně zmírní rozsah postižení pohybového aparátu a v ideálním případě zabrání jeho rozvoji. Ideální je tzv. profylaxe „primární“, která začíná kolem prvního roku věku dítěte, často před prvními významnými projevy krvácení.
Pokud se u dětského hemofilika zvolí léčba, která významně sníží riziko vzniku inhibitoru, odrazí se to pozitivně nejen na pacientově kvalitě života, ale i v ekonomických aspektech léčby. Profylaxe je schopna snížit o 60 % riziko vzniku inhibitoru (protilátky, kterou tělo vytváří proti léčebně podávanému faktoru srážení a jež tento faktor neutralizuje), tedy nejobávanější a nejnákladnější komplikace hemofilické léčby.
Pro děti, u nichž se inhibitor vyskytne (v ČR cca 26 % dětí s těžkou hemofilií A), je pak určena tzv. imunotoleranční léčba. Ta v 80 % případů dokáže inhibitor eliminovat. I zde však platí, že prevence je vždy účinnější a levnější než léčba následků. Díky tomuto přístupu dnes populace českých dětí patří k těm s nejnižším výskytem inhibitorů v Evropě.
Kromě široké dostupnosti profylaxe pro děti s těžkou formou hemofilie v ČR (88,9 %) se stále častěji setkáváme s její personalizací podle farmakokinetických (PK) parametrů stanovených u jednotlivých pacientů. Znalost těchto hodnot umožňuje optimalizovat jak dávku podávaného faktoru, tak i časový interval mezi infuzemi. V praxi to znamená, že u některých pacientů se dávky a intervaly profylaktické léčby sníží, u jiných zvýší. Primárně tedy farmakokinetika není cestou k úspoře finančních prostředků, ale k jejich lepšímu využití a dosažení maximální efektivity se stejnými náklady na léčbu.
Farmakokinetický profil se sestavuje na základě série laboratorních testů. Podle doporučených postupů se u dospělého provádí 11–12 odběrů krve v rozmezí 48–72 hodin, u dětí se obvykle jedná o 5 nebo 6 odběrů. Výsledkem je farmakokinetická křivka.
V současné době mají hematologové v Česku přístup k novému prostředku, který dokáže stanovit PK profil pacienta jen na základě dvou odběrů. Je to možné pomocí modelu založeného na populační farmakokinetice s použitím tzv. bayesovské statistiky, který parametry pro konkrétního pacienta vypočítá i s minimem odběrů krve.
Díky znalosti farmakokinetické křivky poskytne lékař pacientovi srozumitelnou informaci, za jak dlouho poklesne koncentrace faktoru v jeho těle na kritické hodnoty a co to znamená pro jeho běžný, každodenní život a aktivity. Pacient tak získává lepší kontrolu nad svojí léčbou i nemocí. Výsledkem je terapie „šitá na míru“ individuálně pro jednotlivé pacienty s hemofilií.
Česká republika patří v současné době díky sofistikovanému systému péče o osoby s hemofilií (systém hemofilických center, multidisciplinární týmy odborníků, zapojení pacientských organizací, úhrada léčby ze systému zdravotního pojištění) k zemím, v nichž dítě s hemofilií od zdravého často ani nerozeznáte. Bez komplexního přístupu a spolupráce lékařů, pacientů, plátců i poskytovatelů zdravotní péče by tomu tak ovšem být nemohlo. Doba, kdy hemofilie byla onemocněním, které upoutávalo již v první či druhé dekádě života na invalidní vozík, přitom není tak daleko v minulosti.
(ask)
Zdroj: Blatný J. Jaký je medicínský a ekonomický pohled na optimalizaci léčby dětských hemofiliků? Focus agency, tisková zpráva ze dne 7. 10. 2015.
