Mezinárodní skupina autorů v čele s Dr. Auerswaldem se v prospektivní multicentrické studii zaměřila na dosud neléčené (PUPs) či minimálně léčené (MTPs) pacienty s těžkou/středně těžkou hemofilií A (základní hladina faktoru VIII ≤ 2 %), kteří byli léčeni jediným produktem FVIII.
Mezinárodní skupina autorů v čele s Dr. Auerswaldem se v prospektivní multicentrické studii zaměřila na dosud neléčené (PUPs) či minimálně léčené (MTPs) pacienty s těžkou/středně těžkou hemofilií A (základní hladina faktoru VIII ≤ 2 %), kteří byli léčeni jediným produktem FVIII. Cílem studie bylo vyhodnotit imunogenicitu, účinnost a bezpečnost Antihemophilic Factor (Recombinant), Plasma/Albumin Free Method (rAHF-PFM - Advate®).
Zařazení pacienti byli léčeni jak profylakticky, tak i režimem on demand (při krvácení). Zaznamenáno bylo celkem 633 krvácivých epizod, z nichž jen 466 bylo hodnoceno ve smyslu účinnosti podané léčby. Hemostatická účinnost byla popsána jako vynikající/dobrá v 93 %. Léčeno bylo jen 517/633 epizod, z nichž v 90 % byla podána jen jedna (69 %) dávka rAHF/PFM či dvě dávky (21 %) substituce. Součástí studie bylo také 27 chirurgických výkonů, u nichž byla hemostatická účinnost ve 100 % vynikající či dobrá.
Závažnými nežádoucími událostmi (SAE) spojenými s léčbou byl rozvoj inhibitoru u 16/55 pacientů (29,1 %). Poměr šancí pro rozvoj inhibitoru byl signifikantně větší u jedinců s rodinnou historií inhibitoru, nekavkazské rasy a u těch pacientů, kteří podstoupili intenzivní terapii s vysokými dávkami substituce v období prvních 20 expozičních dnů. Nezávažných nežádoucích účinků (AE) spojených s léčbou bylo málo (celkem 14 u 8 pacientů).
Autoři tedy konstatují, že rAHF-PFM byl ve studii hodnocen jako bezpečný a efektivní lék pro terapii pacientů PUPs či MTPs s těžkou/středně těžkou hemofilií A. I tato studie potvrdila fakt známý z předchozích studií, že rizikovými faktory pro rozvoj inhibitoru je rodinná historie, nekavkazská rasa a léčba substitučním faktorem s vysokou intenzitou.
(eza)
Zdroj: Auerswald G. et al. Experience of Advate rAHF-PFM in previously untreated patients and minimally treated patients with haemophilia A. Thromb Haemost2012 Jun; 107 (6): 1072–82; doi: 10.1160/TH11-09-0642.
