Profylaxe je v ekonomicky silných zemích doporučený přístup u dětí s těžkou hemofilií A. Zdaleka však neskončila diskuse na téma, zda má profylaxe pokračovat i poté, co pacienti přejdou do dospělosti. Proti sobě stojí medicínské důvody, ekonomická stránka problému a také názor pacienta.
Zkušenost ukázala, že profylaxe přináší pacientům bez ohledu na věk řadu benefitů. Některé dříve provedené studie ukázaly, že pacienti s těžkou hemofilií mohou v dospělosti přerušit profylaxi a zachovat si dobré kloubní zdraví. Follow-up těchto studií ovšem nebyl příliš dlouhý.
Nedávno byla publikovaná observační kohortová studie z Utrechtu, která sledovala pacienty s hemofilií A narozené mezi lety 1970 a 1988, již nevyvinuli inhibitor. Cílem bylo vyhodnotit dlouhodobé konsekvence přerušení profylaxe. Do studie zařazení pacienti (n = 66) iniciovali v určitém věku sami změny v profylaxi. Aktuální hodnocení proběhlo ve věkovém mediánu 32,4 roku. Celkem 26 % pacientů zcela ukončilo profylaxi (medián 10 let), 15 % pacientů na nějakou dobu profylaxi přerušilo a 59 % mužů pokračovalo v profylaxi bez přerušení. U pacientů, kteří v profylaxi pokračovali, a u těch, kteří ji zcela ukončili, byly hodnoceny následující parametry: roční míra krvácení do kloubů (AJBR), Haemophilia Joint Health Score (HJHS-2.1), radiologické Petterssonovo skóre a skóre aktivit HAL (Haemophilia Activities List).
Pacienty udávaná míra krvácení a funkční omezení byly obdobné u skupiny s přerušenou profylaxí a skupiny nemocných, kteří s profylaxí pokračovali (AJBR 1,5 vs. 1,2; HAL 84 vs. 84). Nicméně objektivní zhodnocení stavu kloubů ukázalo statisticky významně zvýšenou míru známek artropatie u pacientů léčených po dobu 10 let pouze při krvácení (on demand) oproti těm, kdo pokračovali v profylaxi (HJHS 23 vs. 14; Petterssonovo skóre 16 vs. 5).
Toto pozorování podporuje smysluplnost pokračování v dlouhodobé profylaxi i v dospělosti. I přesto, že v této fázi kloubního poškození pacienti stále ještě subjektivně neudávali zhoršení funkčnosti ani větší míru krvácení, objektivní metody dokázaly jasně odhalit negativní dlouhodobý trend, jestliže je substituční terapie podávána pouze při krvácení.
(eza)
Zdroj: Nijdam A. et al. Discontinuing early prophylaxis in severe haemophilia leads to deterioration of joint status despite low bleeding rates. Thromb Haemost 2016 May 2; 115 (5): 931−938.
