BAX855 je pegylovaný rekombinantní FVIII plné délky, který byl vyvinut společností Baxalta. BAX855 byl hodnocen u již dříve léčených pacientů s těžkou formou hemofilie A ve věku 12–65 let. Ve studii fáze I byly porovnávány farmakokinetické profily BAX855 a již schváleného rekombinantního FVIII (Advate). V základní studii byly hodnoceny anualizovaná míra krvácení (ABR), farmakokinetické parametry a účinnost v terapii krvácení.

Obě studie ukázaly, že průměrný poločas BAX855 je 1,4–1,5× delší než u Advate. V rámci hlavní studie bylo ukázáno, že BAX855 vedl k signifikantně nižšímu ABR ve srovnání s on demand terapií. U nemocných léčených profylaktickým podáváním BAX855 byl medián ABR 1,9 a ukázalo se, že třetina nemocných dodržujících léčebný režim nezaznamenala při profylaktickém podávání BAX855 žádné krvácení. Naopak u nemocných léčených v režimu on demand byl medián ABR 41,5.

BAX855 byl účinný v terapii krvácení –⁠ 95,9 % jedinců s krvácivou epizodou potřebovalo jen 1–2 infuze ke zvládnutí krvácení, 96,1 % nemocných hodnotilo účinnost jako excelentní či dobrou. Ve studii nebyl zaznamenán žádný vývoj inhibitoru ani žádný významný vedlejší efekt spojený s bezpečností léčby.

Tyto zmíněné studie tedy poskytly důkazy o tom, že BAX855 je bezpečnou a efektivní terapií pro nemocné s hemofilií A, a to jak v léčbě on demand, tak zejména v terapii profylaktické při frekvenci podávání 2× týdně.

(eza)

Zdroj: Konkle B. A. et al. Pegylated, full-length, recombinant factor VIII for prophylactic and on-demand treatment of severe hemophilia A. Blood 2015 Aug 27; 126 (9): 1078–1085; doi: 10.1182/blood-2015-03-630897.