Nedávno publikovaný článek amerických hematologů přinesl cenné informace o léčbě pegylovaným rekombinantním faktorem VIII (rVIII) v reálné klinické praxi. Jedná se o dosud nejrozsáhlejší observační studii, jež hodnotí klinický efekt léčby a současně porovnává spotřebu FVIII u osob s hemofilií A, u kterých došlo ke změně medikace z koncentrátů s normálním (SHL) nebo prodlouženým poločasem (jiné EHL) na pegylovaný rVIII.
Rurioktokog alfa pegol (léčivý přípravek Adynovate v Severní Americe, Adynovi v Evropě) představuje novou, již 3. generaci rFVIII s prodlouženým poločasem (EHL). Jedná se o rekombinantní molekulu FVIII, jež je modifikovaná pegylací. Tato úprava struktury léčiva vede k 1,5násobnému prodloužení biologického poločasu oproti SHL přípravkům.
Data byla sbírána ve skupině 56 osob s hemofilií A, jejichž průměrný věk činil 26 let (rozmezí 5–88 roků). 20 % hemofiliků bylo mladších 12 let a 89 % z nich trpělo těžkou formou onemocnění. U všech osob byla před převedením na přípravek Adynovate podávána léčba koncentráty FVIII (SHL nebo EHL) po dobu minimálně 1 roku. Profylaxi dostávalo před změnou koncentrátu 73 %, ostatní byli léčeni tzv. on-demand při krvácení. V přecházejícím období se u sledovaných osob objevilo opakované krvácení průměrně do 1,8 kloubu (target joints). 68 % pacientů na vstupním vyšetření udávalo mírnou či střední bolest.
Průměrná četnost aplikace dávky činila před změnou 2,8 za týden u pacientů léčených SHL a 1,8 pro léčené EHL přípravky. Po převedení na Adynovate pacienti užívali 2,2 dávky za týden. Medián trvání profylaxe s Adynovate činil 12 měsíců po předchozím období trvajícím 80,8 měsíce u pacientů léčených SHL a 13,5 měsíce u nemocných s EHL koncentráty.
Průměrná roční míra krvácení (ABR) dosáhla hodnoty 5,9 při předchozí profylaxi SHL a 4,7 při užívání EHL přípravků. Díky Adynovate se průměrná ABR snížila o 71 % (z 5,8 na 1,7; p < 0,001). U 20 hemofiliků po převedení na Adynovate dokonce nebylo pozorováno žádné krvácení. Snížil se také počet dní za týden, ve kterých bylo nutné podat faktor, a to o 20,9 % (p < 0,001). U 47 hemofiliků dříve užívajících SHL přípravky došlo k mírné redukci týdenní dávky faktoru ze 109,8 na 100,6 IU/kg (p = 0,094).
Podíl pacientů s dobrou či úplnou adherencí k léčbě se zvýšil z předchozích 68 na 80 % po změně léčby na pegylovaný rVIII.
Převod z SHL i EHL rFVIII koncentrátů na pegylovaný rVIII byl v populaci amerických pacientů spojen s menším počtem krvácivých epizod. Data z reálné klinické praxe svědčí o efektivnější profylaxi a také lepší adherenci k léčbě. U pacientů, kteří na pegylovaný rVIII přešli z předchozí léčby SHL koncentráty, bylo dokumentováno snížení spotřeby faktoru. Přípravky s obsahem pegylovaného rVIII se tak stávají další atraktivní možností profylaktické léčby u hemofilie A.
(eza)
Zdroj: Aledort L., Milligan S., Watt M., Booth J. A retrospective observational study of rurioctocog alfa pegol in clinical practice in the United States. J Manag Care Spec Pharm 2020; 26 (4): 492–503, doi: 10.18553/jmcp.2020.26.4.492.
