V rámci péče o hemofiliky A, kteří dosud nebyli léčeni (PUPs), stále probíhá intenzivní debata o rizikových faktorech spojených s léčbou, které přispívají k rozvoji inhibitoru. Recentně byla publikována data metaanalýzy zabývající se typem a intenzitou expozice koncentrátům faktoru VIII (FVIII). Autory článku publikovaného v časopise Journal of Thrombosis and Haemostasis jsou přední odborníci na hemofilii.
Pro metaanalýzu byla vybrána data z různých kohort PUPs. Základními sledovanými proměnnými byly typ koncentrátu FVIII (rekombinantní versus odvozený z plazmy) a intenzita léčby (méně či více než 150 IU/kg/týden) v rámci prvotní léčby těchto pacientů. Současně byla analyzovaná také další data jako rodinná anamnéza výskytu inhibitoru, mutace genu pro FVIII, věk, léčebný režim (profylaxe versus on-demand) či možná operace. Pro analýzu byly vybrány různé metody zahrnující také Coxovu multivariantní regresní analýzu či metodu CART.
Do analýzy bylo zahrnuto 761 dále neselektovaných PUPs, kteří trpěli středně těžkou či těžkou formou hemofilie A. Pacienti pocházeli z více center z Egypta, Německa, Izraele a Itálie. Inhibitor vyvinulo 27 % chlapců, což představovalo 40 % dětí léčených rekombinantním koncentrátem a 22 % dětí dostávajících koncentrát odvozený z plazmy a dále polovinu z těch dětí, které byly léčeny léčebným režimem o vysoké intenzitě (tedy nad 150 IU/kg/týden) v porovnání se čtvrtinou dětí léčených režimem nízké intenzity.
Autoři v metaanalýze prokázali, že i s využitím různých statistických přístupů představovala nezávislý predikční faktor pouze intenzita léčebného režimu. Možnou roli typu koncentrátu FVIII v rozvoji inhibitoru analýza jednoznačně nevyloučila, ale nemohla ani potvrdit, zejména s ohledem na menší počet pacientů v různých podskupinách.
(eza)
Zdroj: Marcucci M. et al. Type and intensity of FVIII exposure on inhibitor development in PUPs with haemophilia A. A patient-level meta-analysis. Thromb Haemost 2015 Apr 29; 113 (5): 958–67; doi: 10.1160/TH14-07-0621
