Jednou z myšlenek pravidelné profylaktické substituce chybějícího koagulačního faktoru u hemofiliků je docílení změny klinického fenotypu těžké hemofilie na středně těžkou hemofilii, a tedy snížení počtu a závažnosti krvácení.
Jednou z myšlenek pravidelné profylaktické substituce chybějícího koagulačního faktoru u hemofiliků je docílení změny klinického fenotypu těžké hemofilie (SH) na středně těžkou hemofilii (MH), a tedy snížení počtu a závažnosti krvácení. Nicméně zatím se neporovnávaly celkové výsledky léčby pacientů se SH a MH.
Lékaři z Utrechtu tedy porovnali 80 pacientů trpících SH na dlouhodobé profylaktické léčbě s intermediálním dávkováním (medián průměrné týdenní dávky 47 IU/kg, rozmezí 35–55) se 40 pacienty, kteří jsou sledovaní a léčení pro MH. U pacientů narozených mezi lety 1970 a 1995 byla srovnávána data pokrývající dosavadní léčbu, aktivitu pacienta, kvalitu života (dotazníky SF-36 a EQ5D) a dále krvácení a spotřebu koagulačních faktorů v období 5 let.
Medián věku pacientů byl 24 let. Všichni hemofilici se SH dostávali dlouhodobou profylaxi, která byla zahájena ve věku o mediánu 4,8 roku (3,2–6,2). Pokud šlo o pacienty s MH, pak 25 % z nich dostávalo pravidelnou profylaxi, která byla zahájena později, a to ve věku o mediánu 10,8 roku (3,8–13,8). Roční počet krvácení zahrnující kloubní krvácení byl významněji vyšší u pacientů se SH (medián 2,0 krvácení/rok oproti 0,8 krvácení/rok u pacientů s MH). Také roční spotřeba koagulačních faktorů byla významněji vyšší u pacientů trpících SH (medián 2 120 IU/kg oproti 133 IU/kg u pacientů s MH). Pokud se hodnotilo klinické postižení kloubů (s využitím Haemophilia Joint Health Score), pak pacienti se SH měli mírně, ale signifikantně významně větší ztrátu funkce kloubů – medián skóre 8 bodů oproti 2 bodům u pacientů s MD. Hodnocená kvalita života a možnosti fyzické aktivity byly obdobné v obou skupinách pacientů, a dokonce podobné té, která je uváděna u obecné populace.
Lze tedy konstatovat, že i přes dlouhodobě podávané profylaktické režimy (v případě této studie s intermediálním dávkováním koagulačního faktoru), které jednoznačně zlepšují kvalitu života a fyzickou aktivitu pacientům s těžkou hemofilií, se jejich krvácivé tendence nezdají být touto léčbou plně konvertovány do krvácivých tendencí, které lze očekávat u pacientů se středně těžkou hemofilií.
(eza)
Zdroj: den Uijl I. et al. Turning severe into moderate haemophilia by prophylaxis: are we reaching our goal? Blood Transfus. 2012 Nov 6: 1–6; doi: 10.2450/2012.0092-12. [Epub ahead of print]
