Léčba hemofilie se přesouvá do stále vyšších věkových skupin

V rámci zářijového sjezdu hematologů se v Brně uskutečnila i konference projektu Vzdělávací síť hemofilických center, který je podpořen grantem EU z operačního programu Vzdělávání pro konkurenceschopnost. Konference byla zaměřena na vrozené poruchy krevního srážení a jeden blok byl věnován hemofilii.

p>Zlatým standardem léčby, zejména u dětí s těžkou formou hemofilie, je v současné době profylaxe (opakované podávání chybějícího faktoru krevního srážení ve snaze předejít krvácivým epizodám). Od roku 2006 se i Česká republika zařadila mezi země, které svým dětem trpícím hemofilií mohou nabídnout tzv. primární profylaktickou léčbu. Začíná velmi časně, ještě před tím, než dojde k jakémukoli poškození pohybového aparátu, a umožní dětem s hemofilií vést plnohodnotný život, zcela srovnatelný s životem zdravých vrstevníků. Z makroekonomického pohledu bylo navíc opakovaně prokázáno, že se jedná o léčbu, která je jednoznačně „cost-effective“. Díky ní lze v podstatě zabránit většině krvácivých příhod. V poslední době se objevily i práce, které popisují profylaktické režimy, jež brání nejen vzniku postižení pohybového aparátu hemofiliků, ale jsou s to významně snížit i riziko vzniku inhibitoru, tedy v současné době nejobávanější komplikace léčby hemofilie. O těchto nových slibných režimech hovořil během konference jeden z jejich autorů, prof. Günter Auerswald z německé Klinikum Bremen.

Hemofilie je však nemoc, která se neomezuje pouze na dětský věk. Trvá celý život. S tím, jak se dramaticky zlepšuje léčba tohoto onemocnění, prodlužuje se i průměrný věk osob s hemofilií. V současné době jsou tak v naší zemi asi 4 % všech osob s hemofilií starší 65 let. Hemofilická populace tedy, ve shodě s trendy v populaci celkové, stárne. Právě proto je třeba zamýšlet se i nad problémy stárnoucích hemofiliků. V budoucnu budeme stále častěji konfrontováni se skutečností, že je třeba léčit i choroby, které dříve –⁠ kvůli nižšímu věkovému průměru hemofilické populace –⁠ nebyly medicínským problémem. Za všechny jmenujme například kardiovaskulární onemocnění, nádory prostaty a podobné choroby spojené s vyšším věkem. O tom v detailu i souhrnně hovořila doc. MUDr. Angelika Bátorová, PhD., z FNsP Bratislava-Petržalka.

Nejobávanější komplikace léčby hemofilie –⁠ tedy vznik inhibitoru –⁠ byla již zmíněna. Jedná se o vývoj protilátek proti léčebně podávanému koncentrátu chybějícího faktoru (FVIII u hemofilie A a FIX u hemofilie B). Křivka popisující výskyt inhibitorů u hemofilie má dva vrcholy v závislosti na věku. Hlavní je v raném dětství a druhý, nižší, v pozdní dospělosti, resp. u starších osob. Právě možnostem prevence a léčby inhibitoru u hemofiliků bylo věnováno interaktivní sdělení MUDr. Petra Smejkala, Ph.D., a MUDr. Jana Blatného, Ph.D., z FN Brno zakončené kvízem pro posluchače. V tomto sdělení bylo zdůrazněno, že léčbou volby u dětí s inhibitorem je v současné době tzv. imunotoleranční léčba, tedy postup, který má navodit stav, kdy tělo opět léčebně podávaný koagulační faktor začne tolerovat. Její úspěšnost u dětí je podle literatury i v souladu s daty dostupnými v rámci Českého národního hemofilického program (mezioborové iniciativy metodicky řídící léčbu hemofilie a podobných onemocnění v naší zemi) kolem 80 %. Protože efekt takové léčby je u dospělých nižší, daleko častěji jsou v dospělém věku používány léky s tzv. bypassovou aktivitou, tedy přípravky, které jsou schopny obejít protilátku inaktivující FVIII/FIX a i přes její přítomnost navodit dostatečnou hemostázu. Přesto i u některých dospělých má imunotoleranční léčba své nezastupitelné místo.

MUDr. Jan Blatný, Ph.D.,
zástupce primáře Oddělení dětské hematologie FN Brno

Tento text vznikl za podpory projektu OPVK Vzdělávací síť hemofilických center (CZ.1.07/2.400/12.0048).

Foto: cnhp.registry.cz