Získaná hemofilie A (AHA − acquired haemophilia A) je autoimunitní onemocnění způsobené přítomností protilátky (inhibitoru) namířené proti koagulačnímu faktoru VIII. Pacienti s AHA mají velké riziko závažného až život ohrožujícího krvácení. Vedle zvládnutí akutního krvácení je zásadní také eradikace inhibitoru. Doporučení obecně uvádějí zahájení eradikace inhibitoru co nejdříve po stanovení diagnózy AHA. Optimální imunosupresivní režim však není známý.
Nedávno byla publikována zjištění týkající se použití imunosuprese k eradikaci inhibitoru. Jednalo se o údaje získané z Evropského registru získané hemofilie (EACH2). Analyzována byla data 331 pacientů sledovaných v prospektivně vedeném registru.
Kombinace kortikoidů s cyklofosfamidem vedla k dosažení stabilnější kompletní remise (70 %). Kompletní remise byla definovaná jako nedetekovatelný inhibitor, hladina FVIII > 70 IU/dl a ukončení imunosuprese. Při použití kortikoidů v monoterapii činila míra dosažení kompletní remise 48 % a u režimů používajících rituximab 59 %.
Další analýza, zahrnující adjustaci na věk, pohlaví, hladinu FVIII, titr inhibitoru, popřípadě primární onemocnění, potvrdila, že stabilní remise byla pravděpodobnější při použití kombinace kortikoidů a cyklofosfamidu oproti použití pouze kortikoidů (odds ratio [OR] 3,25; p < 0,003). Medián dosažení kompletní remise byl 5 týdnů při použití kortikoidů s cyklofosfamidem či bez něj a přibližně dvakrát delší při použití režimu s rituximabem. Podání intravenózních imunoglobulinů nemělo vliv na výsledek.
Terapie druhé volby, užitá u nemocných, kteří neodpověděli na terapii první volby, byla úspěšná v 60 % případů. Výsledek přitom nebyl závislý na druhu léčby první volby.
Lze tedy shrnout, že tato velká observační studie ukázala stabilnější remisi při použití kortikoidů a cyklofosfamidu v 1. linii. Dosažení stabilní remise nebylo závislé na vyvolávající příčině (pokud byla známá), ale na iniciálním titru inhibitoru a hladině faktoru VIII.
(eza)
Zdroj: Collins P., Baudo F., Knoebl P. et al. Immunosuppression for acquired hemophilia A: results from the European Acquired Haemophilia Registry (EACH2). Blood 2012; 120 (1): 47−55, doi: 10.1182/blood-2012-02-409185.
