Získaná hemofilie A (AHA) je vzácné, ale závažné krvácivé onemocnění způsobené spontánním vývojem autoprotilátek (inhibitoru) proti srážecímu faktoru VIII, a to u nemocných s dříve normální hemostázou.
Studie FAIR, retrospektivně-prospektivní italský registr, zahrnuje nemocné s AHA, kteří byli léčeni koncentrátem aktivovaného protrombinového komplexu (aPCC, FEIBA). Pracovala s daty získanými retrospektivně mezi lety 2003 a 2012 a prospektivně mezi lety 2013 a 2015 od 56 nemocných.
Primárními cíli bylo sledování dávkování FEIBA, délka trvání léčby, její efektivita a bezpečnost. V rámci sekundárních cílů byla hodnocena například role konkomitantně podávaných antifibrinolytik, anamnestická odpověď, počet relapsů a další.
V rámci analýzy byla zpracovaná data od 56 nemocných. Polovina AHA byla hodnocená jako idiopatická. Celkově bylo zaznamenáno 101 epizod krvácení, z nichž 39 bylo označeno jako významné. Nejčastěji se jednalo o krvácení svalové, kožní, méně častěji do zažívacího či močového traktu.
aPCC byla jako 1. linie léčby krvácení použita v 82,2 % případů, průměrná dávka činila 72,6 ± 26,6 IU/kg a medián doby podávání léku dosahoval 8 dnů. Antifibrinolytika byla podávána v kombinaci s aPCC u téměř 40 % léčených krvácení, v závislosti na tíži onemocnění. 89,3 % nemocných bylo dále léčeno imunosupresivní terapií s cílem eradikovat inhibitor.
U cca čtvrtiny nemocných byla po první epizodě AHA zahájena profylaxe s aPCC. Tato trvala průměrně 20,5 ± 17,6 dne, průměrná frekvence podávání infuzí činila 24 hodin a průměrná dávka 54,2 ± 23,0 IU/kg. Relapsy krvácení byly signifikantně častější ve skupině nemocných bez profylaxe aPCC (p < 0,05).
V průběhu terapie přípravkem FEIBA nebyly zaznamenány žádné tromboembolické příhody, a to ani při kombinaci aPCC s antifibrinolytiky.
FAIR je druhou největší studií popisující efektivitu a bezpečnost léčby aPCC u AHA. Na rozdíl od velké studie EACH2 byla ve studii FAIR téměř polovina nemocných sledovaná prospektivně. Tento klinický výzkum také ukázal, že krátkodobá profylaxe s aPCC vedla k prevenci relapsu krvácení, z pozorovaných relapsů krvácení bylo 90,6 % u nemocných bez hemostatické profylaxe. Nebyla zaznamenána tromboembolická komplikace léčby, a to dokonce ani v kombinaci aPCC s antifibrinolytiky, nicméně bezpečnost této kombinace by ještě měla být ověřena ve větší studii.
(eza)
Zdroj: Zanon E., Pasca S., Santoro C. et al. Activated prothrombin complex concentrate (FEIBA®) in acquired haemophilia A: a large multicentre Italian study – the FAIR Registry. Br J Haematol 2019 Mar; 184 (5): 853–855, doi: 10.1111/bjh.15175.
