Cílem profylaktické léčby u pacientů s hemofilií je prevence krvácení, zejména kloubního. Nevýhodou této léčby je vysoká frekvence aplikací koncentrátu deficitního faktoru – obvykle 2–3× týdně. Obrovským pokrokem by tedy byly preparáty s prodlouženou dobou účinku, které by bylo možné aplikovat méně často. Jedním z nových slibných preparátů je PEGylovaný rekombinantní faktor VIII (XVIII) plné délky – BAX855, který byl vyvinut firmou Baxalta.
Předkládaná studie hodnotí biologickou účinnost BAX855, která byla zkoumána na myším modelu. Cílem studie bylo porovnat farmakodynamický efekt běžně dostupného XVIII a BAX855 v případě kloubního krvácení.
Myším byl podán buď BAX855, či nemodifikovaný rFVIII, poté bylo indukováno poranění pravého kolenního kloubu, levý kolenní kloub sloužil jako kontrola. Následně bylo hodnoceno kloubní krvácení. Podání jedné dávky nemodifikovaného rFVIII před punkcí kolene vedlo k prevenci kloubního krvácení po dobu 24 hodin, zatímco podání PEGylovaného rFVIII ochránilo kolenní kloub po dobu dvojnásobnou (48 hodin).
Tato farmakodynamická studie prokázala prodlouženou účinnost BAX855 ve srovnání s nemodifikovaným rFVIII. Tento nález tak může podpořit myšlenku užití BAX855 v profylaktické léčbě s cílem zvýšení tzv. trough hladin (tedy nejnižších hladin léku zastižených těsně před podáním další dávky) a prodloužení frekvence podávání koncentrátu deficitního faktoru u pacientů s hemofilií. Toto by mohlo zlepšit profylaktický efekt a také dlouhodobou adherenci k léčbě.
(eza)
Zdroj: Valentino L. A. et al. The biological efficacy profile of BAX855, a PEGylated recombinant factor VIII molecule. Haemophilia 2015 Jan; 21 (1): 58–63; doi: 10.1111/hae.12532.
