Rekombinantní substituční léčba vnesla do terapie hemofilie doslova revoluci a má velkou zásluhu na zvýšení dostupnosti domácí a profylaktické léčby.
Rekombinantní substituční léčba vnesla do terapie hemofilie doslova revoluci a má velkou zásluhu na zvýšení dostupnosti domácí a profylaktické léčby. Účelem profylaktické aplikace koncentrátů koagulačních faktorů je minimalizace epizod spontánního krvácení a zamezení rozvoje či zhoršení sekundárního artropatického poškození kloubů. Profylaktické podávání je indikováno zejména u pacientů s těžkou formou hemofilie a významně ovlivňuje celkovou spotřebu těchto preparátů.
Velká retrospektivní analýza amerických autorů si kladla za cíl identifikaci faktorů, které podmiňují rozdíly v roční spotřebě rekombinantního faktoru VIII (rFVIII) u velké kohorty nemocných s hemofilií typu A. Jelikož je posuzování rozdílných schémat užívání léku u skupin se vzácně se vyskytujícím onemocněním bez přístupu k velkému studijnímu vzorku obtížné, byly údaje čerpány z rozsáhlé americké databáze výdeje léků na předpis v rozhodném období od ledna 2006 do září 2009. Rozdíly v mediánu roční spotřeby faktoru VIII (definované jako počet IU/kg/rok) podle věku, tíže deficitu koagulačních faktorů, léčebného režimu, produktového typu rFVIII a poskytovatele zdravotního pojištění byly zjišťovány za pomoci neparametrických statistických metod a modelu regresní analýzy. Do výsledné analýzy bylo zahrnuto celkem 1 011 pacientů s hemofilií typu A.
Podle očekávání byla roční spotřeba FVIII významně ovlivněna věkem pacienta, stupněm závažnosti a charakterem léčby. Pacienti s těžkou hemofilií vykazovali vyšší medián roční spotřeby FVIII než pacienti s lehkou a středně těžkou formou této nemoci (p < 0,0001). Střední roční spotřeba FVIII se rovněž signifikantně lišila v rámci nastaveného léčebného režimu (epizodická léčba = 1 429 IU/kg/rok vs. profylaktická léčba = 3 993 IU/kg/rok u těžkých hemofiliků, p < 0,0001). Substituční profylaktická léčba u různých věkových skupin generovala rozdílnou spotřebu ve výši 4 588 IU/kg/rok u dětí (0–12 let), 4 082 IU/kg/rok u dospívajících (13–18 let) a 3 223 IU/kg/rok u dospělých od 19 let (p < 0,0001). Typ zdravotního pojištění roční spotřebu FVIII neovlivňoval.
Po kontrole závislosti na věku, závažnosti, režimu léčby a typu pojištění regresní analýza prokázala, že substituční léčba rekombinantním přípravkem s odstraněnou B-doménou (BDD-rFVIII) byla spojena s o 33 % vyšší spotřebou koagulačního faktoru ve srovnání s léčbou rekombinantní molekulou plné délky (FL-rFVIII); p = 0,0172. Podobné výsledky byly nalezeny i při porovnání BDD-rFVIII a FL-rFVIII skupin pacientů. Z výsledků analýzy plyne, že profylaktická léčba za použití FL-rFVIII byla asociována s nižší roční spotřebou koagulačního faktoru než profylaktická léčba BDD-rFVIII.
(hkh)
Zdroj: Epstein J., Xiong Y., Woo P., Li-McLeod J., Spotts G. Retrospective analysis of differences in annual factor VIII utilization among haemophilia A patients. Haemophilia. 2011 Aug 24; doi: 10.1111/j.1365-2516.2011.02636.x.
