Inhibitor perzistující po neúspěšném pokusu o imunotoleranční léčbu (ITI), zejména ve vysokém titru, zvyšuje riziko krvácení, rozvoje artropatie a tímto vede k vysoké morbiditě.
Inhibitor perzistující po neúspěšném pokusu o imunotoleranční léčbu (ITI), zejména ve vysokém titru, zvyšuje riziko krvácení, rozvoje artropatie a tímto vede k vysoké morbiditě. Jednou z možností snížení tohoto rizika je dlouhotrvající profylaxe přípravkem "by-pass" aktivity.
Renomované centrum z Frankfurtu nad Mohanem ve studii publikované v roce 2010 v časopise Haemophilia představuje studii, která hodnotí efektivitu a bezpečnost časně ordinované profylaxe s aPCC (FEIBA®). Autoři hodnotí zejména efekt v prevenci kloubního krvácení a poškození kloubů poté, co selhala předchozí ITI. Zařazeno bylo 7 dětských pacientů, u kterých ihned po selhání ITI lékaři zahájili dlouhodobé profylaktické podávání aPCC v dávce 60–100 IU/kg, přičemž u různých pacientů používali různé intervaly podání v závislosti na tendenci ke krvácení.
Profylaxe s aPCC byla zahájena ve věku o mediánu 6 let (1,5–11,8) a byla podávána po období o mediánu 6,9 roku (0,8–17,1). Průměrná roční incidence krvácení do kloubu byla 1,5/rok, svalového krvácení 0,9/rok. U žádného pacienta se během profylaxe nevyskytlo velké kloubní poškození. Medián rentgenologického skóre dle Petterssona bylo 4 (v rozmezí 0–12) a kloubního ortopedického skóre 2 (rozmezí 0–4), vše hodnoceno při posledním vyhodnocení jednotlivých pacientů. Endogenní potenciál trombinu měřený pomocí eseje generace trombinu (TGA) překročil po infuzi FEIBA 80 % normálních hodnot u většiny pacientů. Profylaxe přípravkem FEIBA byla dobře tolerovaná, nevyskytly se žádné závažné trombotické či jiné komplikace.
Lze tedy říci, že časná dlouhotrvající profylaxe s aPTT je smysluplná z hlediska kontroly krvácení a uchování integrity kloubů u mladých pacientů s inhibitorem, u kterých pokus o eliminaci inhibitoru pomocí ITI selhal.
(eza)
Zdroj: Ettingshausen C. E., Kreuz W. Early long-term FEIBA prophylaxis in haemophilia A patients with inhibitor after failing immune tolerance induction: A prospective clinical case series. Haemophilia 2010 Jan; 16 (1): 90–100
