Účinnost BAX326 byla v rámci preklinického výzkumu testována na řadě zvířecích modelů –⁠ byla prokázána hemostatická účinnost závislá na dávce. Farmakokinetické testy ukázaly, že aktivita rFIX a koncentrace rFIX antigenu klesaly bifázicky, obdobně jako u dříve představených produktů rFIX. BAX326 byl dobře tolerován, nebyly zaznamenány žádné vedlejší klinické příhody, zejména respirační, kardiovaskulární či trombotické. Bylo také prokázáno, že BAX326 má u myší obdobný imunogenicitní profil jako srovnávací rFIX produkt.

V klinické fázi byl BAX326 studován v prospektivní studii zaměřené na bezpečnost a hemostatickou účinnost u pacientů již dříve léčených (previously treated patients, PTPs) s těžkou či středně těžkou (hladina FIX 1–2 %) hemofilií B ve věku 12–65 let. Do studie bylo zařazeno 73 subjektů. Podávání BAX326 bylo bezpečné, lék byl dobře tolerován, nebyly zaznamenány hypersenzitivní reakce, tvorba inhibitoru či trombotické nežádoucí příhody. Profylaktické podávání BAX326 dvakrát týdně (průměrná doba podávání 6 měsíců) bylo účinné v prevenci krvácivých epizod, v historické kontrolní skupině byla pozorována signifikantně nižší roční míra krvácení ve srovnání s terapií on-demand. Téměř polovina subjektů (43 %) dostávajících profylakticky BAX326 za sledovanou periodu vůbec nekrvácela.

Obdobné výsledky potvrdila také studie u dětských pacientů s těžkou či středně těžkou hemofilií B ve věku do 12 let. Jednalo se o multicentrickou studii fáze 2/3. Zahrnuto bylo 23 pacientů, jimž byla profylaktická terapie BAX326 podávána po dobu 6 měsíců ve frekvenci 2× týdně. U žádného chlapce nebyla zaznamenána nežádoucí příhoda související s léčbou. Hemostatická účinnost léku byla hodnocena jako excelentní či dobrá u více než 96 % krvácení (100 % mírných krvácení, 88,9 % středně významných a 100 % velkých krvácení), z nichž u většiny došlo k zástavě krvácení po 1–2 infuzích.

Studie ukázaly, že nový rekombinantní FIX BAX326 představuje bezpečnou a efektivní cestu léčby hemofilie B.

(eza)

Zdroje: Dietrich B. et al. Preclinical safety and efficacy of a new recombinant FIX drug product for treatment of hemophilia B. Int J Hematol 2013 Nov; 98 (5): 525–32; Windyga J. et al. Pharmacokinetics, efficacy and safety of BAX326, a novel recombinant factor IX: a prospective, controlled, multicentre phase I/III study in previously treated patients with severe (FIX level <1%) or moderately severe (FIX level ≤2%) haemophilia B. Haemophilia 2014 Jan; 20 (1): 15–24; doi: 10.1111/hae.12228; Urasinski T. et al. Recombinant factor IX (BAX326) in previously treated paediatric patients with haemophilia B: a prospective clinical trial. Haemophilia 2015 Mar; 21 (2): 196–203