Cílem tohoto projektu bylo odhadnout míru tvorby inhibitoru a sledovat další nežádoucí příhody analýzou ADVATE-PASS studií. Studie zařazené do hodnocení představovaly studie vedené v různých zemích v období let 2003–2013, u kterých byla k dispozici individuální data pacientů. Vhodní pacienti pro tyto studie byli hemofilici A se základní hladinou FVIII:C nižší než 5 %, u nichž byl znám počet předchozích expozičních dnů (ED). Primárním cílem metaanalýzy bylo stanovit výskyt de novo inhibitoru u již dříve léčených pacientů (previously treated patients, PTPs) s počtem ED vyšším než 150. Dalšími cíly bylo hodnocení výskytu inhibitoru v závislosti na počtu předchozích ED a na tíži nemoci, hodnocení dalších nežádoucích příhod a anualizovaný počet krvácení (ABR).
Do metaanalýzy bylo zařazeno 5 ze 7 registrovaných ADVATE-PASS studií (Austrálie, Evropa, Japonsko, Itálie, USA), zahrnujících 1188 pacientů s mediánem sledování 384 dnů. Mezi těžkými PTPs s více než 150 ED vyvinul 1 pacient inhibitor (1/669), což představuje 1,5/1000. Celkově vyvinulo inhibitor 21 nemocných ze všech sledovaných (2,0 %). Ostatní závažné nežádoucí příhody možná související s ADVATE se objevily u méně než 1 % nemocných. Celkový medián ABR byl 3,83 % krvácení/rok u pacientů (n = 557) léčených trvale profylaxí podávanou dvakrát a vícekrát za týden.
Tato metaanalytická PASS data získaná z různých zemí potvrdila celkově příznivý bezpečnostní profil a účinnost produktu ADVATE v rutinní klinické praxi.
(eza)
Zdroj: Iorio A. et al. Patient data meta-analysis of Post-Authorization Safety Surveillance (PASS) studies of haemophilia A patients treated with rAHF-PFM. Haemophilia 2014 Nov; 20 (6): 777–83; doi: 10.1111/hae.12480
