Chance for Patients with Rare Diseases – „Orphan” Medicinal Products
Nádej pre pacientov so zriedkavo sa vyskytujúcimi ochoreniami – „orphan“ lieky
Práca sa zaoberá problematikou zriedkavo sa vyskytujúcich ochorení s prevalenciou nižšiou ako 5 chorých na 10 000 obyvateľov. Uvádza aktivity, ktoré umožňujú zabezpečiť vo zvýšenej miere výskum, vývoj a registráciu liekov na liečbu týchto ochorení, ktoré sa nazývajú „orphan“ lieky alebo „lieky siroty“. Oboznamuje s legislatívou Európskej únie platnou od roku 2000, ktorá podporuje vývoj „orphan“ liekov. V práci sa definujú „orphan“ lieky a uvádza sa postup dezignácie a zaradenia do registra „orphan“ liekov. Popisujú sa stimuly, ktoré sa už päť rokov úspešne realizujú na európskej úrovni hlavne v predregistračnej fáze vývoja „orphan“ liekov, ale aj v priebehu registrácie a po uvedení týchto liekov do klinickej praxe. V závere práce sa uvádza prvých 20 „orphan“ liekov, ktoré boli do apríla 2005 zaregistrované a rozoberá sa skutočná dostupnosť „orphan“ liekov v jednotlivých členských štátoch Európskej únie.
Kľúčové slová:
„orphan“ lieky, zriedkavo sa vyskytujúce choroby, dezignácia, Európska únia.
Authors:
M. Kuželová 1; K. Kubáčková 2,4; M. Palágyi 1,3; M. Šmíd 4
Authors‘ workplace:
Katedra farmakológie a toxikológie FaF UK, Bratislava, SR
1; Radioterapeuticko-onkologické oddělení FNM, Praha
2; Oddelenie EÚ procedúr, Sekcia registrácie, ŠUKL, Bratislava, SR
3; SÚKL, Praha
4
Published in:
Čas. Lék. čes. 2006; 145: 296-300
Category:
Review Article
Overview
Rare diseases are defined as those affected less than five in every 10 000 person in European Union. The purpose of this paper is to present activities, which make possible to stimulate research development and marketing of appropriate medicine for tretment of rare disease, named „Orphan” medicinal products. EU „Orphan” medicinal products legislation which entered into force in April 2000 is described. Definition of „Orphan” medicinal products as well as the procedure of designation and placing the products into the Community register is presented. Those incentives to industry are described, which are already five years very well implemented oh the European level mostly on the preauthorisation phase of „Orphan” medicinal products development, but also in the registration process as well as the post-authorisation phase. Finaly, the first twenty „Orphan” medicinal products, which have been given positive opinion in the Community for the grant of a marketing authorisation till April 2005 are mentioned in this work. The real availability of „Orphan” medicinal products in the particular EU member states is analysed.
Key words:
„Orphan” medicinal products, rare diseases, designation, European Union.
Labels
Addictology Allergology and clinical immunology Angiology Audiology Clinical biochemistry Dermatology & STDs Paediatric gastroenterology Paediatric surgery Paediatric cardiology Paediatric neurology Paediatric ENT Paediatric psychiatry Paediatric rheumatology Diabetology Pharmacy Vascular surgery Pain management Dental HygienistArticle was published in
Journal of Czech Physicians
- Metamizole at a Glance and in Practice – Effective Non-Opioid Analgesic for All Ages
- Metamizole in perioperative treatment in children under 14 years – results of a questionnaire survey from practice
- The Importance of Limosilactobacillus reuteri in Administration to Diabetics with Gingivitis
- The Importance of Hydration in Wound Healing
Most read in this issue
- Purkynje Fibers of the Heart Conduction System – History and the Present Time
- Larva migrans cutanea
- Pulmonary Endarterectomy – The Surgical Treatment of Chronic Thromboembolic Pulmonary Hypertension
- Long-lasting Cardiostimulation in the Treatment of Heart Failure